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progeria (早年衰老症候群)的藥物研發,為「正常老化」研究帶來曙光

說明
progeria (早年衰老症候群)的藥物研發,為「正常老化」研究帶來曙光
 
作者:馬明琪
 

 

圖片來源: cnn.com 

上圖中的 Meg 是個身高不滿100公分的23歲女子。由於罹患了罕見的 Hutchinson-Gilford progeria syndrome (以下稱progeria),其外貌身軀快速衰老。progeria 的患者,心智發育正常;但卻因無法排出progerin (mutated lamin A),造成其於細胞內大量累積,以致患者呈現早衰症狀。至於正常人,雖然隨著年齡的增長,也會有少量的progerin累積,但健康的細胞會將其排出。
 
原本群醫束手的progeria,如今有了一線曙光。布朗大學的小兒科醫師 Leslie Gordon 所領導的團隊發現,1990年代開發出來用以治療癌症,但最後卻失敗的Ionafarnib,有可能為progeria 病童延長生命。其研究指出,Ionafarnib可以些微、但卻是顯著地增加骨質密度與血管韌性。這個報告,讓大家不禁好奇,正常人的老化,是否因此有了延緩的契機?
 
除了Ionafarnib外,pravastatin及zoledronic acid 也被應用於臨床實驗,治療progeria病童(實驗成果尚未發表)。pravastatin為一降血脂的statin,zoledronic acid為一治療骨質疏鬆的biphosphate;兩者皆是因應於高齡化的處方藥。如果其皆被證明對progeria具有療效,那麼其是否可被用來當成抗老化的藥劑?這些都是未來值得探討的課題。
 
然而仔細探究,progeria與正常老化兩者之間,仍有顯著不同之處。罹患progeria的兒童,並無癌症、神經退化或認知降低等症狀。所以,研究progeria,固然提供了某些老化的機轉,但其仍無法解決我們高齡後所面臨的多數問題。然而無論如何,我們樂見,藉由罕見疾病的研究,進而開起探索老化之門。
 
[參考文獻]   Nature Medicine (2013) 19, 515
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